Генная терапия – одна из наиболее интересующих современное общество область, открытие в которой иногда просто шокируют или приводят в восторг.

Перед тем, как перейти к теме, следует напомнить, что вирус – это микроскопическая частица, способная инфицировать клетки живых организмов, а вектор – это «транспортное средство» для целенаправленной доставки гена. Следовательно, вирусный вектор– это вирус, измененный людьми с целью доставлять генетический материал в т.н. клетки-мишени.

Вирусные векторыбыли разработаны в генной терапии с целью восстановить контроль за работой и функцией гена: восстановить недостаток того или иного гена или же подавить избыток.

Почему именно вирусные векторы Потому что, они имеют высокую эффективность в заражении клеток, а сам спектр клеток-хозяев – широкий. Также они примечательны тем, что вызывают низкую иммунногенность(т.е. организм не будет вырабатывать антитела на подавление вирусного вектора).

Естественно, что одним из первых требований к работе вирусного вектора была безопасность, стабильность(т.е. вриус не должен ни во что превращаться), низкая цитотоксичность(т.е. чтобы вирус не разрушался в клетке-хозяине), а также специфичность(вирус только для определенного типа клеток).

Присутствует и разнообразие вирусов, устраняющих богатый выбор заболеваний(онкологических, инфекционных, сосудистых,но в основном используются для удаления злокачественных опухолей). Чаще встречаются из них ретровирусы, аденовирусы(вызывают простуду), адено-ассоциированный вирус(AAV) и вирус простого герпеса(HSV).

Существует два способа данной терапии:

• Ex vivo (процесс происходит вне организма, т.е. из организма выводят нужную клетку, добавляют к ней вирусный вектор, содержащий недостающий геном, и, когда клетка «выздоравливает», ее вновь вводят в организм)
• In vivo (когда вирусный вектор вводят непосредственно в организм)

Правда, один из важных фактов является то, что воздействие оказывается на соматические клетки.

Первые успехи были отмечены в 1990 году, когда 4х-летней девочке трансформировали вне организма геном ADA с помощью ретровирусного вектора(у врачей это звучит как трансформация Т-лейкоцитов). За 3 года ей сделали 23 пересадки ADA, после чего девочка была избавлена от неполноценности факторов кровеносной системы.

Такой ошеломляющий успех воодушевил многих генных терапевтов, однако способность векторного вируса встраиваться в практически любую клетку вызвала негативную реакцю – ведь вирус может встроиться не в «нужную» часть клетки, а это может вызвать опять-таки злокачественные опухоли, усугубление ситуации приведет к паталогии(мутации в гене) и в конечном итоге все может кончиться летальным исходом.

Также возник ряд этических проблем:

· Где граница между отклонением и заболеванием и кто это решает?

· Остается мизерный шанс, что чужеродный ген может половые клетки и передаться потомству

· Насколько генная терапия соматических клеток этичнее, чем генная терапия эмбриона или половых клеток?(стоит ли вводить в соматические клетки, когда уже в развитии ребенка можно сразу убрать паталогию?)

· Генная терапия – чрезвычайно дорогое удовольствие. Кто будет попадать на такое лечение и кто будет за него платить?

Как вы видите, количество проблем и вопросов еще велико...

Опубликовала Валентина Шевина 10В

(Информация была предоставлена на лекции

в Нарвской городской библиотеке Евой Жусинайте -

представительницей Тартуского Университета,

Технологического института)